유한양행, 고셔병 치료제 후보 ‘FDA 희귀의약품’ 지정…글로벌 개발 가속

                                                                               유한양행 중앙연구소. (사진=유한양행)

 [코리아위크] 국내 제약사의 희귀질환 치료제 개발이 글로벌 규제기관의 인정을 받으며 상업화 기대감을 높이고 있다. 미충족 의료 수요가 큰 질환 영역에서 신약 개발 가능성이 주목받는 흐름이다.

유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 밝혔다.

희귀의약품 지정은 환자 수가 적은 질환 치료제 개발을 장려하기 위한 제도로, 지정된 약물은 임상 비용 지원, 심사 수수료 면제, 허가 후 일정 기간 시장 독점권 등 다양한 인센티브를 받을 수 있다. 이에 따라 해당 후보물질의 개발 및 상업화 과정에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대된다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질 대사에 이상이 생기는 유전성 희귀질환으로, 간과 비장 비대, 빈혈, 골격 이상 등 다양한 전신 증상을 동반한다. 특히 신경계 증상이 나타나는 유형의 경우 치료 옵션이 제한적이어서 새로운 치료제에 대한 수요가 높은 상황이다.

YH35995는 체내 특정 물질 생성을 억제하는 기전을 기반으로 하는 경구용 저분자 화합물로, 기존 치료 접근법을 보완할 수 있는 대안으로 평가된다. 전임상 단계에서는 뇌까지 약물이 전달되는 특성을 바탕으로 신경계 증상 개선 가능성도 확인된 것으로 전해졌다.

현재 회사는 국내에서 초기 임상 단계에 진입해 안전성과 약물 특성을 평가 중이며, 이번 지정으로 글로벌 임상 개발 전략을 본격화할 계획이다.

업계에서는 희귀질환 치료제 분야가 상대적으로 진입 장벽이 높지만 성공 시 시장 독점성과 수익성이 확보된다는 점에서 전략적 가치가 크다고 보고 있다. 특히 글로벌 규제기관의 지정은 기술력 검증과 동시에 향후 파트너십 확대에도 긍정적으로 작용할 수 있다는 평가다.

유한양행 측은 향후 임상 개발 속도를 높이고, 글로벌 규제기관과 협력을 강화해 환자 접근성을 높이겠다는 방침이다.